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近日，丹纳赫宣布其运营公司Cytiva思拓凡与正序生物达成战略合作，共同开发基于脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的基因治疗创新工艺解决方案，推动基因编辑技术治疗遗传性疾病的突破。这也是丹纳赫首次通过其“Danaher?Beacon”项目与中国生物技术企业合作。基因遗传性疾病（如镰刀型贫血、β-地中海贫血）种类繁多且多数难治。正序生物开发的高精度、低脱靶单碱基编辑技术，为精准修复致病基因突变提供了可能。然而，该技术的临床应用面临组织递送、规模化生产及质量控制等关键瓶颈。
正序生物CEO牟晓盾表示，其碱基编辑技术已治愈近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血患者。未来合作将聚焦高甘油三酯血症等慢性代谢疾病，探索一次性基因治疗实现长期控制。
丹纳赫中国首席科学官方焯阐述了合作赋能方向：一是利用Cytiva工艺平台（涵盖寡核苷酸合成、mRNA生产、LNP封装），加速疗法从研发到生产与临床的转化；二是引入丹纳赫的质谱、色谱和流式技术，确保全流程质量控制。这是Danaher?Beacon在中国的首个本土合作项目。
正序生物将与Cytiva及其旗下贝克曼库尔特、艾杰尔飞诺美合作，开发全流程生产工艺平台，加速基因编辑疗法产业化。位于上海张江的Cytiva中国科创中心（Fast?Trak）将成为核心工艺开发基地，利用其亚洲最大的模块化工作站和在mRNA/LNP领域的经验，提供从工艺开发到cGMP放大的支持。
Cytiva中国总裁李蕾表示，合作旨在加速本土创新疗法转化，支持中国基因治疗产业生态建设，提升国际竞争力，并为未来提供可复制的成功范式。Danaher?Beacon是丹纳赫联合全球顶级机构的前沿科研计划，专注基因组药物等领域，此次合作是其深耕中国创新生态的关键一步。
此次战略合作有望突破基因编辑疗法关键技术瓶颈，为全球遗传病及慢性病患者带来革命性治疗选择。
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